리드 잡스가 2023년 세운 요세미티는 암 분야에 투자하면서 대학의 초기 연구를 기업으로 연결하는 벤처 조직이다. 현재 팀은 17명이고 두 펀드의 포트폴리오는 약 25개다. 두 번째 펀드는 3억5천만 달러를 목표로 하며 약 3분의 1을 자체 설립 기업에 배정한다.
운용 구조는 자선 자본과 투자 자본을 결합한다. 운용자산의 2.5%와 매년 관리보수 100만 달러를 조건 없는 연구지원 기금으로 돌린다고 회사는 설명한다. 첫 펀드의 20개 기업 중 두 곳이 이 지원금에서 출발했다. 제니퍼 다우드나 연구실의 연구를 바탕으로 임상에 들어간 아잘레아와 ‘유도 근접’ 기술을 개발하는 쿼리가 사례로 제시됐다.
잡스가 AI 활용 가능성을 언급한 영역에는 임상시험과 신약 탐색이 포함된다. 그는 3상 암 임상시험 비용과 낮은 성공률을 근거로 기존 환자 데이터에서 합성 대조군을 만들면 모집 인원을 줄일 수 있다고 주장했다. 이는 투자자의 전망이며 환자 수 감소나 성공률 개선을 입증한 요세미티 포트폴리오의 임상 결과는 아니다.

합성 대조군은 희귀질환이나 환자 모집이 어려운 시험에서 보조 자료가 될 수 있지만, 과거 환자와 현재 치료군의 진단 기준·치료 이력·추적 기간이 다르면 비교가 왜곡될 수 있다. 규제기관의 수용 범위도 질환과 시험 설계에 따라 달라진다. 무작위 대조시험을 전면 대체하는 기술로 보기보다 제한 조건을 명시한 통계적 보완 수단으로 평가할 필요가 있다.
초기 생명과학의 실패 위험은 남아 있다. 요세미티 포트폴리오 가운데 두 기업은 과학적 이유로 중단됐고 자금은 단계별 성과에 맞춰 집행된다. AI가 낸 후보는 데이터 편향, 독성, 실험 재현, 규제기관의 검토를 통과해야 한다. 모델 사용 여부만으로 후보의 임상 성공 가능성을 추정하기는 어렵다.
지원금이 회사 설립으로 이어질 때에는 연구 성과의 소유권, 데이터 공개 시점, 연구자와 투자자의 이해상충을 사전에 공개하는 방식이 평가에 도움이 된다. 후속 성과는 설립 기업 수뿐 아니라 독립 재현, 임상 진입·중단 사유, 환자 접근성과 약가 정책까지 추적해야 자선 자본과 투자 자본의 효과를 구분할 수 있다.
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